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2018年FDA批準19款First-in-class藥物(一)

發(fā)布時間:2019-01-21 瀏覽次數(shù):433

根據(jù)FDA定義, 被授予First-in-class資格的藥物是指一種使用全新的、獨特的作用機制來治療某種疾病的藥物。據(jù)不完全統(tǒng)計,1999-2018的20年里FDA共批準620個新藥,而被授予First-in-class資格的僅為194個,占同期新藥批準總數(shù)31.3%。

2018年,F(xiàn)DA共批準了59款新藥,19款(占總量的32%)為First-in-class藥物,本文對這19款新藥進行了簡單介紹。紅色加粗的11種藥物為FDA首次批準的First-in-class藥物。

  1. Aimovig

Aimovig(Erenumab)為第一個降鈣素基因相關(guān)肽受體拮抗劑,為全人源化單克隆抗體, 2018-05-17經(jīng)FDA批準上市,同年7月26日經(jīng)EMA批準在歐洲上市。Aimovig每月皮下注射1次或2次,用于預(yù)防和治療成人偏頭痛,目前針對兒童和青少年的臨床試驗尚處于Ⅰ期臨床試驗。

該藥由Amgen研發(fā), 2017年Amgen與諾華商業(yè)合作開發(fā),諾華獲得該藥在美國及加拿大的銷售權(quán)。

主要專利: WO2010075238;US2016311913(藥物用途專利);WO2016171742

  1. Crysvita

Crysvita(Burosumab)由協(xié)和發(fā)酵麒麟株式會社研發(fā),2018-02-19經(jīng)EMA批準在歐洲上市,同年4月17日經(jīng)FDA批準在美國上市。Crysvita為識別和吸附FGF23蛋白的單克隆抗體,阻斷FGF23蛋白活性,用于治療X連鎖低磷酸血癥佝僂病(XLH)。

主要專利:US2015353633

  1. Elzonris

Elzonris(Tagraxofusp)為一種融合蛋白,是將人源化的重組IL-3與白喉毒素(DT388)連接在一起,通過靶向CD123(IL-3受體α亞基,IL-3Rα),將DT388轉(zhuǎn)運進細胞內(nèi)從而殺傷腫瘤細胞,可用于成年或兩歲以上兒童的原代漿細胞樣樹突狀細胞瘤(BPDCN)的治療。該藥由Stemline Therapeutics研發(fā), 2018-12-21獲FDA批準在美國上市。目前,該公司正開展將Elzonris與pomalidomide和地塞米松聯(lián)用,用于治療多發(fā)性骨髓瘤的早期臨床試驗,以及治療急性髓性白血病、系統(tǒng)性肥大細胞增多癥、骨髓纖維化等疾病。

  1. Galafold

Galafold(Migalastat),Amicus Pharmaceuticals公司研發(fā),2016-05-24經(jīng)EMA批準在歐洲上市,2018-08-10經(jīng)FDA批準在美國上市,用于治療≥16歲患者的法布瑞氏癥(α-糖苷酶 A 缺陷)患者。法布瑞氏癥是由于基因突變導(dǎo)致α-糖苷酶A錯誤折疊,而Migalastat可以與錯誤折疊的α-糖苷酶A結(jié)合,從而轉(zhuǎn)變?yōu)檎_的構(gòu)象,最終使其發(fā)揮正常的功能,而這類小分子藥物被成為藥理伴侶(pharmacological chaperones)。

主要專利:WO2012154681; WO2014014938; WO2014055988; WO2018017721;WO2018222655; WO2018230628; US2019000819; WO2019017938;WO2019020362;WO2019046244

  1. Gamifant

Gamifant(emapalumab)為抗IFNγ單抗,由NovImmune研發(fā)。該藥于2018-11-20經(jīng)FDA批準在美國上市,并獲得孤兒藥資格,用于治療原發(fā)性噬血細胞淋巴組織細胞增生癥(HLH)。目前,報道最多的不良反應(yīng)為感染、高血壓等。

主要專利:WO2006109191、WO2016177913、WO2018078442

  1. Lucemyra

Lucemyra(Lofexidine Hydrochloride,鹽酸洛非西丁)為Britannia研發(fā)的選擇性α2腎上腺素能受體激動劑,最早1990年10月在英國上市,2018-05-16經(jīng)FDA批準在美國上市,均用于成人阿片戒斷癥狀的治療。

主要專利:US3966757;WO1998016226;WO1999055334;WO2005107806;WO2009120735;WO2009158477;WO2010016844

 

 

  1. Lutathera

Lutathera(Lutetium (177Lu) Oxodotreotide,镥[177Lu]奧索度曲肽或奧索瑞肽镥[177Lu])是一種生長激素抑制素二型受體配體,由Metronic公司研發(fā),2017-09-25經(jīng)EMA批準在歐洲上市,2018-01-26經(jīng)FDA批準在美國上市用于治療成人胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(GEP NETs)。目前,該藥有一項Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗用于接受過一線療法的復(fù)發(fā)性或難治性擴散性小細胞肺癌(ES-SCLC)或者非進展性ES-SCLC或聯(lián)用納武單抗的晚期/不能動手術(shù)的Ⅰ-Ⅱ肺NETs治療。

主要專利:WO2016135214;WO2016207732

  1. Onpattro

Onpattro(Patisiran)是雙鏈RNA,為第一個被FDA批準的RNAi療法,由Alnylam Pharmaceuticals研發(fā),靶向突變型甲狀腺素運載蛋白(TTR),2018-08-10日獲批用于治療家族性淀粉樣神經(jīng)病變。

主要專利:WO2001075164;WO2002044321;WO2008042973;WO2009082817;WO2009127060;WO2010048228;WO2010144740;WO2016033326

  1. Orilissa

Orilissa(Elagolix sodium)為口服促性腺激素釋放激素受體(GnRH)拮抗劑,由Neurocrine Biosciences研發(fā),2018-07-23經(jīng)FDA批準在美國上市,用于治療子宮內(nèi)膜異位相關(guān)的中重度疼痛。

主要專利:WO2005007165;US2017056403

  1.  Oxervate

Oxervate(Cenegermin-bkbj)由Dompe研發(fā),是一種重組β-神經(jīng)生長因子,是TrkA和LNGFR的外周選擇性激動劑,2018-08-22獲FDA批準上市,用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎。目前,Cenegermin-bkbj有臨床試驗用于治療黃斑囊樣水腫、色素性視網(wǎng)膜炎以及干眼癥等疾病。

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